Sau 4 thập niên căn bệnh HIV/AIDS khiến hơn 700.000 người Mỹ thiệt mạng, Công ty EBT (bang California, Mỹ) cho biết họ đang tiến rất gần đến mục tiêu loại bỏ "căn bệnh thế kỷ" này bằng liệu pháp dựa trên công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR.

Phương pháp này được gọi là EBT-101, dựa trên công nghệ CRISPR, nhắm đến mục tiêu là ADN của virus HIV. Theo đó, người bệnh được tiêm dung dịch chứa RNA và enzyme CAS9.

Thử nghiệm trên người liệu pháp mới chữa HIV - Ảnh: Daily Mail

Trong đó, RNA làm nhiệm vụ dẫn hướng CAS9 - đóng vai trò như một chiếc kéo - tới đoạn cụ thể cần cắt trên ADN của virus HIV. Một khi các đoạn đó bị cắt, các tế bào nhiễm HIV sẽ mất khả năng tái tạo và không còn khả năng gây nhiễm trùng.

Liệu pháp CRISPR đang được thử nghiệm trên 3 bệnh nhân HIV người Mỹ. Họ vừa được tiêm tế bào virus bất hoạt mang theo enzyme CAS9 mà nghiên cứu ban đầu cho thấy enzyme này có thể cắt bỏ các đoạn ADN của virus HIV bám vào tế bào người, loại bỏ nó hoàn toàn.

Được biết, 3 người này đã được dùng thuốc ức chế virus (ART) để giảm lượng HIV trong máu xuống thấp đến mức không thể phát hiện, sau đó mới được thử nghiệm liệu pháp CRISPR. Nhóm 3 bệnh nhân sẽ tiếp tục được theo dõi trong 12 tuần, nếu họ đáp ứng được các tiêu chí điều trị, nghiên cứu sẽ bước vào giai đoạn người bệnh ngừng dùng ART để được đánh giá lâm sàng hiệu quả của liệu pháp mới.

Thử nghiệm hiện tại nhằm mục đích chứng minh phương pháp điều trị này là an toàn, dữ liệu về hiệu quả của nó dự kiến sẽ được công bố vào năm tới.

Tiến sĩ William Kennedy, Phó chủ tịch cấp cao của Excision, khẳng định liệu pháp gen CRISPR không gây ra bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào, và bất kỳ tác dụng phụ nào xảy ra sau đó đều tự giải quyết.

Mặc dù cực kỳ hứa hẹn trong lĩnh vực điều trị bệnh mãn tính, liệu pháp CRISPR cũng vô cùng tốn kém nếu không được bảo hiểm chi trả.