1. Zolgensma - 2,1 triệu USD (50,4 tỷ đồng). Zolgensma do hãng dược Novartis phát triển, được phê duyệt tháng 5/2019. Thuốc có giá 2,1 triệu USD (hơn 50 tỷ đồng) - thuộc top thuốc đắt nhất thế giới, tiêm một lần duy nhất. Zolgensma dùng điều trị cho trẻ em mắc bệnh teo cơ cột sống - một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp, gây suy nhược.

Chi phí cao của Zolgensma từng dấy lên tranh luận về khả năng tiếp cận, chi trả. Mặc dù hiệu quả vượt trội song giá thuốc quá đắt làm dấy lên lo ngại về gánh nặng tài chính cho bệnh nhân, công ty bảo hiểm và hệ thống y tế. Nhiều giải pháp thanh toán được đưa ra như trả góp để bệnh nhân dễ tiếp cận với thuốc hơn.

Thuốc Zolgensma điều trị bệnh teo cơ tủy sống có giá hơn 50 tỷ đồng cho 1 liệu trình. Ảnh: Oasisamuel

2. Skysona – 3 triệu USD (72 tỷ đồng). Skysona được phát triển bởi Bluebird Bio, có tác dụng làm chậm sự tiến triển của bệnh loạn dưỡng tuyến thượng thận ở não (CALD – chứng rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến hệ thần kinh). Skysona có giá 3 triệu USD cho một lần điều trị, là một trong những loại thuốc siêu đắt đỏ.

Khi sử dụng, Skysona sẽ sửa đổi tế bào gốc của bệnh nhân để chứa gen ALDP chức năng, làm chậm sự tiến triển của CALD và cải thiện đời sống của bệnh nhân. Mặc dù chi phí cao song việc dùng Skysona vẫn cần xem xét giữa lợi ích lâu dài và kết quả nó mang lại cho bệnh nhân CALD.

3. Zynteglo – 2,8 triệu USD (67 tỷ đồng). Zynteglo cũng được phát triển bởi Bluebird, là liệu pháp gen điều trị một lần cho bệnh nhân thalassemia phụ thuộc vào truyền máu. Zynteglo được dùng nhằm mục đích giảm hoặc loại bỏ nhu cầu truyền hồng cầu thường xuyên ở những bệnh nhân thalassemia.

Được biết, bệnh nhân thalassemia phải can thiệp y tế suốt đời, bao gồm truyền máu thường xuyên. Điều này gây gánh nặng về thể chất và tài chính. Zynteglo giúp giảm và loại bỏ nhu cầu truyền máu, cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân.

4. Zokinvy – 1,07 triệu USD (hơn 25 tỷ đồng). Zokinvy được phát triển bởi hãng dược Eiger Bio Pharmaceuticals, dùng để điều trị hội chứng progeria Hutchinson-Gilford (HGPS) và bệnh laminopathies progeroid.

Được biết, HGPS và laminopathies progeroid đặc trưng bởi sự lão hóa nhanh cùng các biến chứng sức khỏe. Zokinvy dùng qua đường uống, nhằm mục đích trì hoãn sự tiến triển của bệnh, cải thiện chất lượng cuộc sống bệnh nhân.

Đa số các loại thuốc đắt nhất đều thuộc liệu pháp gene. Ảnh: David Mack

5. Danyelza – 1,01 triệu USE (hơn 24 tỷ đồng). Danyelza được phát triển bởi Y-mAbs Therapeutics, là phương pháp điều trị đột phá cho bệnh u nguyên bào thần kinh có nguy cơ tái phát hoặc khó chữa ở bệnh nhi.

U nguyên bào thần kinh là bệnh khó điều trị. Danyelza được dùng qua đường truyền, nhắm vào các tế bào u nguyên bào thần kinh, có khả năng cải thiện tình trạng của bệnh nhân. Mặc dù giá thuốc Danyelza rất cao nhưng những lợi ích nó mang lại cho bệnh nhi và gia đình họ là điều không thể phủ nhận.

6. Myalept – 929.951 USD (hơn 22 tỷ đồng). Myalept là sản phẩm của hãng dược Chiesi Pharma, dùng để điều trị tình trạng thiếu leptin của bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng mỡ toàn thân.

Chứng loạn dưỡng mỡ toàn thân đặc trưng bởi tình trạng mất mỡ trong cơ thể, dẫn đến các biến chứng về chuyển hóa và kháng insulin. Myalept được tiêm dưới da, giúp khôi phục mức leptin, có khả năng cải thiện khả năng kiểm soát trao đổi chất và giảm nguy cơ biến chứng liên quan. Mặc dù cần chi số tiền khổng lồ để điều trị bằng Myalept song lợi ích của nó mang lại cho bệnh nhân rất xứng đáng.

7. Kimmtrak – 975.520 USD (hơn 23 tỷ đồng). Kimmtrak được phát triển bởi Immunocore, dùng để điều trị khối u ác tính màng bồ đào di căn hoặc không thể điều trị bằng phẫu thuật. Được biết, u ác tính màng bồ đào là loại ung thư khó điều trị. Kimmtrak sử dụng qua đường truyền tĩnh mạch. Khi đi vào cơ thể, nó nhắm tới các tế bào ung thư cụ thể, có khả năng cải thiện kết quả điều trị của bệnh nhân.

8. Luxturna – 850.000 USD (hơn 20 tỷ đồng). Luxturna là sản phẩm của Spark Therapeutics. Liệu pháp gen được thiết kế để phục hồi thị lực ở những người mắc bệnh võng mạc di truyền. Theo đó, bệnh võng mạc di truyền có thể dẫn đến mất thị lực tiến triển, thậm chí có thể gây mù.

9. Folotyn – 842.585 USD (hơn 20 tỷ đồng). Folotyn được phát triển bởi Acrotech Biopharma, dùng để điều trị ung thư hạch tế bào T ngoại biên tái phát hoặc khó chữa.

Theo Nowpatient, u lympho tế bào T ngoại biên là một loại ung thư hạch không Hodgkin hiếm gặp và nguy hiểm. Thuốc được tiêm qua tĩnh mạch, nhắm vào các tế bào ung thư, có khả năng kéo dài sự sống cho người bệnh.

10. Mavenclad – 77.325 USD (hơn 18,5 tỷ đồng). Mavenclad là liệu pháp uống, sử dụng để điều trị bệnh đa xơ cứng (MS). Bệnh đa xơ cứng được biết đến là một bệnh tự miễn mãn tính, ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương. Mavenclad dùng trong các đợt điều trị ngắn hạn, giảm dần tần suất dùng thuốc. Mặc dù chi phí của Mavenclad rất lớn nhưng nó lựa chọn xứng đáng với những người mắc MS.